早在2021年，南方医科大学珠江医院、中国科学院过程工程所生化工程国家重点实验室、北京大学等专家的研究成果《以铁蛋白为基础的砷靶向递送到不同类型的白血病具有很强的抗白血病治疗效果》，发表在科学杂志《自然·纳米技术》上。该研究显示，通过创新剂型的高效递送，有望实现砒霜现代化的新突破，让砒霜成为治疗白血病的靶向药物。

白血病是我国十大高发恶性肿瘤之一。据南方医科大学珠江医院血液科主任李玉华介绍，“在临床上，化疗是各类白血病的主要治疗方式。主要临床用药包括抗代谢类、烷化剂、生物碱类、抗生素类、激素类以及由中国学者提出的三氧化二砷”。

三氧化二砷(俗称砒霜)是我国自主发明的、世界首创的治疗急性早幼粒细胞白血病的特效药物，在临床应用已有近45年的历史，是治疗急性早幼粒细胞白血病最常见的一线药物。然而，三氧化二砷应用于治疗白血病时，很容易出现毒副作用。如何提高靶向性，减低药物毒副作用，成为学界一直关注的问题。

南方医科大学珠江医院、中国科学院过程工程所生化工程国家重点实验室、北京大学专家协同合作，开展白血病治疗交叉学科研究。在研究过程中，专家们发现，CD71在多种类型的白血病细胞中均高表达，可作为白血病细胞通用靶点。而铁蛋白是CD71的天然配体，可被CD71识别，将三氧化二砷用铁蛋白“包裹”后，可以借助体内固有方式靶向递送药物，实现精准靶向消除白血病的目的。

“通俗地说，就是通过一定的工艺手段，用铁蛋白把砷剂包裹起来，白血病细胞表面的抗原CD71则像是一只‘抓手’，遇到铁蛋白就会积极‘抓取’过来，从而使砷剂顺利潜入白血病细胞内部将其‘击杀’。”李玉华解释道。

2025年2月10日，香港大学(港大)医学院10日召开记者会公布，研究团队成功研发三氧化二砷(俗称砒霜)口服药剂(简称药用口服砒霜)，可用于治疗一种死亡率较高的白血病——急性早幼粒细胞白血病(简称APL)。这是首款由香港研发的抗癌处方药物。

港大医学院研究团队成功转化研发成果为临床应用，将药用口服砒霜纳入APL患者的治疗方案。过往广泛的临床研究结果显示，药用口服砒霜具有高效性和安全性，治愈率可达97%，并可显著减轻患者的副作用和治疗负担。

该研究首席研究员、港大医学院临床医学学院内科学系临床副教授乔夏利表示，药用口服砒霜的治疗方案可以大幅减少化疗的使用，适用于所有APL患者，包括儿童和成人。

据了解，该药已获得美国食品及药物管理局(FDA)及欧洲药品管理局(EMA)的罕见病药物资格认定，亦同时取得FDA新药临床研究资格认定。药用口服砒霜也获得广东省药品监督管理局批准，经由香港大学深圳医院在粤港澳大湾区作临床使用。

乔夏利表示，研究团队期望将这项创新研究成果推向世界，通过扩大药用口服砒霜的普及性，让APL成为可治愈的疾病，惠泽全球患者。

综合：光明日报、中国新闻网